Utvikling av fotokjemiskinternalisering (PCI) for områdespesifikk levering av legemidler

Bruk av makromolekyler som terapeutika har et gigantisk økonomisk potensial. Kliniske studier har imidlertid vist at store tekniske utfordringer må løses før dette potensialet kan realiseres, en av de viktigste utfordringene er å utvikle teknologier for e ffektiv og spesifikk levering av makromolekylene til målcellene/målorganet. Generelt er makromolekyler ikke i stand til å slippe gjennom cellemembranen slik at de kan nå sine terapeutiske mål inne i målcellen. Makromolekyler kan imidlertid bli tatt inn i cellen ved endocytose, men de vil da vanligvis bli degradert i lysosomer før de kan utøve en biologisk funksjon. Vi har utviklet en ny teknologi, fotokjemisk internalisering (PCI) som baserer seg på bruk av fotosensitiserende forbindelser som ved en lysindusert prosess hjelper makromolekyler å slippe ut fra endocytiske vesikler. De kan da nå frem til sine mål inne i målcellen og ha en terapeutisk effekt. PCI kan således brukes til å oppnå en økning i effektiviteten av legemidler bare i syke områder i kroppen, slik at bivirkninger i stor grad kan unngås. I dette prosjektet ønsker vi å fremskaffe nødvendig dokumentasjonen for å gjøre kliniske forsøk med PCI og for å kunne inngå kommersielle samarbeidsprosjekter med andre firmaer om utvikling av PCI-baserte terapeutiske produkter, særlig innenfor gen- og pr oteinterapi. Aktivitet under hovedmål 2 i denne søknaden er sammenfallende med vår søknad til MEDKAP innsendt 15.9.2002.