FRIMEDBIO-Fri prosj.st. med.,helse,biol
CRISPR-Cas -mediated gene therapy for monogenic blood disorders
Hvert år blir rundt 50 barn med arvelige blodsykdommer født i Norge. De fleste av disse tilstandene kan kureres ved hjelp av benmargstransplantasjon, der den syke benmargen erstattes med en frisk fra en forelder, søsken eller fra en ukjent donor. Benmargstransplantasjon er imidlertid en vanskelig...