Precision Genome Editing: Bench to Business

Forskerne har utviklet en Rekombinase-Assistert Cas9-mediert Gen-Reparasjon (RACeR). RACeR er et forskningsverktøy som muliggjør presis gen-editering eller innsettelse av genetiske sekvenser. Dette er det første effektive verktøy som gjør editering av gener mulig. Hvilke løsninger finnes på markedet i dag? CRISPR-Cas9 er et cellulært system som initierer gen-reparasjon ved målrettet DNA-kutting. TALE- og Zinc-finger (ZNF) er nukleaser som er velkjente gen-reparasjonsverktøy, men mindre effektive og dyrere enn CRISPR-Cas9 teknologien. Derimot promoterer alle disse løsningene kun delesjon eller knock-out av genene og ikke reparasjon. RACeR-teknologien optimaliserer de eksisterende gen-editering verktøy som CRISPR-Cas9. Forskningsverktøyet RACeR fører til insersjon av genetiske sekvenser og geneditiering med en 100% spesifisitet og en effektivitet på 60% og på sikt mer. RACeR vil muliggjøre reparasjon av genetiske sykdommer og genterapi.