Tilbake til søkeresultatene

BEHANDLING-God og treffsikker diagnostikk, behandling og rehabilitering

Precision therapy versus standard therapy in Acute Myeloid Leukaemia and Myelodysplastic syndrome in elderly (PALM) – a randomized trial

Alternativ tittel: Presisjonsterapi versus standard behandling ved akutt myelogen leukemi og myelodysplastisk syndrom hos eldre (PALM) - en randomisert studie

Tildelt: kr 12,0 mill.

Akutt myelogen leukemi (AML) og alvorlig myelodysplastisk syndrom (MDS) hos eldre har dårlig prognose fordi pasientene ikke tåler kurativ behandling med høye doser cellegift eller stamcelletransplantasjon. Pasientene får derfor behandling med mindre bivirkninger som kan forlenge livet, men som ikke kan kurere sykdommen. Helsemyndighetene ønsker mer persontilpasset kreftbehandling. Persontilpasset behandling kan være effektiv med mindre bivirkninger enn standard behandling og passer derfor godt for eldre. Det er ukjent om persontilpasset behandling er bedre enn standard behandling ved AML/MDS hos eldre. I dette prosjektet vil vi skreddersy behandlingen basert på DNA-analyser av kreftcellene, pasientene vil derfor få ulik behandling avhengig av DNA-analysen. Vi vil sammenlikne med standard behandling der alle får samme behandling. Vi skal tilfeldig fordele 60 eldre med AML/MDS mellom standard behandling og persontilpasset behandling for å se om persontilpasset behandling er bedre enn standard behandling. Vi vil også gjøre en helseøkonomisk vurdering av de to behandlingsalternativene, og vi vil se på molekylære mekanismer som kan forklare hvorfor noen pasienter med MDS utvikler AML og andre ikke. Resultatene av studien vil avgjøre om AML/MDS hos eldre i fremtiden behandles med en persontilpasset strategi eller med standard behandling som i dag. Studien vil kunne gjøre det lettere å gi persontilpasset kreftbehandling ved AML/MDS innenfor dagens norske helsesystem.

Acute myeloid leukemia (AML) and high-risk myelodysplastic syndrome (MDS) in the elderly are usually not curable. Next generation sequencing of DNA (NGS) can find changes in tumor DNA that can be targeted by new drugs, so called “precision therapy”. Precision therapy is principally different from today’s standard therapy since it will be individualized based on NGS from the tumor, while in standard therapy all patients receive the same treatment. It is unknown how a precision strategy will perform compared with standard therapy in AML and MDS. The objective of this study is to find out if a precision therapy strategy is better or more cost-effective than standard therapy in elderly with AML or MDS. We will do that by randomly allocate patients to standard therapy or NGS based precision therapies following the advice of a Clinical Molecular Board. There are several potential targeted therapies approved in Norway that may have effect in AML and MDS. In addition, we will seek cooperation with pharmaceutical companies to get access to targeted drugs not yet approved in Norway. A possible challenge is that some companies may not be interested in cooperation, the study will then be done with approved drugs and with the drugs from the companies that cooperate. We will also seek additional funding to be able to pay for some drugs within the frame of the study. We will randomize 60 patients in two years of an estimated number of eligible patients of 160. If precision therapy proves to be cost-effective and prolong survival, this study will change the standard treatment of AML and MDS. We will also be able to tell at what price targeted therapy will be cost-effective. If the study does not prolong survival or demands unacceptable resources, it will be an argument against NGS guided therapy in AML and MDS in the elderly.

Aktivitet:

BEHANDLING-God og treffsikker diagnostikk, behandling og rehabilitering