Tilbake til søkeresultatene

FORNY20-FORNY2020

KVAL: Gene therapy for osteoarthritis and other inflammatory conditions

Alternativ tittel: Genterapi mot artrose og andre inflammatoriske sykdommer

Tildelt: kr 0,50 mill.

RNA terapi mot artrose og andre inflammatoriske sykdommer Artrose (slitasjegikt) er en sykdom som rammer leddene og fører til at leddene blir stive og smertefulle. Pasienter beskriver et liv med redusert livskvalitet, smerte og begrenset mobilitet. Artrose koster samfunnet betydelige summer, og bare i Norge utføres ca 7ooo kneproteseoperasjoner hvert år. Per i dag finnes få gode behandlingsmuligheter, og det er kun fysioterapi og smertestillende medisiner som lindrer sykdomssymptomer. RNA terapi gir håp om en behandling som både kan være forebyggende og helbredende. mikroRNA er små RNA-molekyler som regulerer hvilke gener som slås på og av, og de har et stort potensial i behandlingen av en rekke sykdommer. Dette prosjektet omhandler nylig identifiserte mikroRNA som mulige legemiddelkandidater for artrose. Artrose er en svært sammensatt sykdom, og inflammasjon er ansett som en viktig driver i sykdomsutviklingen. I dette prosjektet ble det gjennomført både in vitro og in vivo studier med utvalgte mikroRNA for å undersøke om de kunne beskytte mot inflammasjon og nedbrytning av brusk. Resultatene viste at spesifikke mikroRNA nedregulerer sentrale immungener, og bekreftet det som er sett i tidligere studier. Dataene som ble generert støtter og forsterker kommersialiseringspotensialet til disse mikroRNA. Basert på positive resultater i dyreforsøkene ble en internasjonal patentsøknad innsendt. I prosjektperioden har det vært aktiv kontakt med industri, og til tross for at prosjektet er i en tidlig fase har det vekket interesse eksternt fordi det adresserer en viktig sykdom med et stort udekket medisinsk behov.

OA is a global disease that is on the rise, thus the need for effective disease-modifying treatments is high. Intra-articular administration of 5’ isomiR is a novel gene therapeutic strategy with a potential to stop the degenerative process in patients with OA. Results from this project have brought the science one step closer to a commercialization and have developed the drug candidate further. The intended drug would have a considerable impact on both the individual patient and on society. On the individual level it would reduce pain, enhance the patients' mobility, activity and quality of life. On the societal level it would save the society considerable amount of money and keep its members active and at work.

Budsjettformål:

FORNY20-FORNY2020