Tilbake til søkeresultatene

FORNY20-FORNY2020

KVAL: Exploiting vitamin privilege to deliver drugs to the brain: A new treatment strategy for neurodegenerative diseases

Tildelt: kr 0,50 mill.

Utbredelsen av hjernesykdommer øker etter hvert som befolkningen blir eldre. Ett av tre mennesker vil utvikle en hjernesykdom i løpet av livet. For mange av disse sykdomstilstandene mangler det effektive behandlinger. Dette er spesielt gjeldende for nevrodegenerative lidelser som amyotrofisk lateralsklerose (ALS) og Alzheimers sykdom. Det har vært en stor økning i forståelsen av de molekylære mekanismene som fører til nevrodegenerative sykdommer de siste årene. Dette har muliggjort utviklingen av sofistikerte dyremodeller for sykdomsutvikling og det har blitt identifisert lovende terapeutiske mål. Men sammenlignet med de dramatiske fremskrittene innen kreft- og hjertesykdomsbehandling i den nåværende "post-genom-æraen", reflekteres ikke disse vitenskapelige gjennombruddene i nye, tilgjengelige medisiner for behandling av nevrogenerative sykdommer. For øyeblikket er det bare 6 FDA-godkjente legemidler for behandling av for eksempel Alzheimers sykdom, mens det er over 300 FDA-godkjente legemidler for kreftbehandling. Hovedårsaken til dette behandlingsgapet er blod-hjernebarrieren (BHB) som hindrer en rekke stoffer fra å passere fra blodet og inn til hjernen. De unike egenskapene til BHB gjør at 98% av småmolekylære legemidler og alle legemidler med store molekyler blokkeres. Dette har lagt store begrensinger på utviklingen av nye medikamentelle behandlinger for hjernesykdommer. Den potensielle gevinsten for nye teknologier som lykkes med å overkomme denne barrieren er derfor enorm. I dette prosjektet foreslår vi nye måter den ugjennomtrengelige BHB kan krysses på som muliggjør effektiv leveranse av nye legemidler til sykdomssteder i hjernen. Fokuset har vært på utvikling av nye legemidler for behandling av nevrodegenerative sykdommer, med ALS som første målsykdom. Prosjektet har resultert i utformingen av den første rekken med mulige legemiddelkandidater som vil bli videre evaluert og optimalisert.

In this project 3 potential lead drug candidates were identified. Those will be further optimized and tested in relavant animal models for their efficacy and toxicity profiles. Data generated from studies of the optimized drug candidates will create basis for the patent appliaction protecting selected lead drug candidates. The primary indication remains ASL, however in a long-term we will extend the indication to other nerodegenerative disorders, such as Alzheimers disease.

Budsjettformål:

FORNY20-FORNY2020