Vitamin privilege to deliver drugs to the brain (VITADEL)

Ettersom befolkningen eldes, blir nevrodegenerative sykdommer som ALS (Amyotrofisk lateral sklerose) en stadig større belastning på helsevesenet. ALS er en alvorlig sykdom som fører til gradvis tap av muskelkontroll, noe som påvirker bevegelse, tale og pust. Til tross for omfattende forskning finnes det foreløpig ingen behandling som kan stoppe eller reversere sykdomsforløpet. En av de største utfordringene med å utvikle nye behandlinger for ALS og andre hjernesykdommer er blod-hjerne-barrieren (BBB), et naturlig forsvarssystem som hindrer nesten alle medisiner i å nå hjernen. Dette har i stor grad begrenset mulighetene for å utvikle effektive terapier. Vårt prosjekt utvikler en innovativ strategi for legemiddellevering som utnytter kroppens egne biologiske transportmekanismer for å bringe målrettede behandlinger direkte til hjernen. Ved å rette oss mot en nøkkelmekanisme i sykdomsutviklingen har vi potensial til å utvikle en banebrytende, sykdomsmodifiserende behandling for ALS. I motsetning til mange eksisterende terapier, som enten er omformulerte legemidler eller retter seg mot små pasientgrupper, er vår strategi utviklet for å kunne hjelpe en bredere ALS-pasientpopulasjon – og dermed fylle et kritisk tomrom i markedet. Denne banebrytende tilnærmingen bygger på tidligere forskning som har vist at visse biologiske molekyler naturlig kan krysse BBB og nå sentralnervesystemet. Målet vårt er å utvikle en behandling som ikke bare bremser sykdomsutviklingen, men som kan endre ALS-forløpet fundamentalt. Ved å overvinne en av de største hindringene i behandlingen av nevrodegenerative sykdommer, kan dette prosjektet bane vei for nye terapier mot hjerne lidelser– og gi nytt håp til ALS-pasienter samtidig som det kan revolusjonere legemiddellevering for nevrologiske sykdommer.