Forskere ved Oslo Universitetssykehus har utviklet et immuntoksin, MOC31PE, som består av en antistoff-komponent som gjenkjenner et overflatemolekyl som er overtrykt på en rekke kreftceller, koblet til et toksin (PE) som dreper kreftcellene etter gjenkjennelse. Det er gjennomført flere vellykkede fase 1 studier i mennesker med MOC31PE, som har demonstrert god bivirkningsprofil og lovende effektdata (øket overlevelse) for pasienter med metastatisk tykktarmkreft, som i dag ikke har noen gode behandlingstilbud. Våre data tyder på at MOC31PE virker ved en immunstimulerende mekanisme som indikerer at kombinasjon med checkpoint-inhibitorer ville være en spesielt lovende bruk av legemiddelet.
FORNY verifiseringsprosjektet har som mål å oppnå en lisensavtale med et stort internasjonalt legemiddelfirma med en checkpoint inhibitor på markedet eller i sen klinisk utvikling. For disse firmaene vil MOC31PE representere en mulighet til å utvide anvendelsen av deres checkpoint inhibitorer til pasientgrupper som til nå ha vist lite respons på checkpoint inhibitorer alene, deriblant pasienter med avansert tykktarmkreft. For å oppnå det overordnede målet, tar verifiseringsprosjektet sikte på å demonstrere forbedret effekt av kombinasjonsterapi i en dyremodell med transient transplantert immunsystem, samt sikre patentbeskyttelse for denne anvendelsen. Dette vil støtte forhandlinger med aktuelle lisenstakere med sikte på å inngå en avtale før utgangen av prosjektperioden.