Tilbake til søkeresultatene

BEHANDLING-God og treffsikker diagnostikk, behandling og rehabilitering

B-cell immunosuppresion or pulsed immune reconstitution therapy as Efficient and Active Treatment for Multiple Sclerosis

Alternativ tittel: B-cellesuppresjon eller pulset immunrekonstitusjonsterapi som effektiv og aktiv behandling for multippel sklerose

Tildelt: kr 11,9 mill.

Multippel sklerose (MS) er en demyeliniserende og nevrodegenerativ inflammatorisk lidelse i sentralnervesystemet, som affiserer mer enn 12 000 pasienter i Norge og mer enn 2.2 millioner mennesker i verden totalt. Cladribin-tabletter er i dag førstevalg som høyaktiv sykdomsmodulerende behandling, mens rituksimab brukes som utprøvende behandling ved attakkvis MS. Store observasjonsstudier tyder på at rituksimab tolereres godt og har god effekt, og studier fra bruk ved andre lidelser tyder på en god sikkerhetsprofil. Det er imidlertid ikke utført noen fase 3-studie for å undersøke om rituksimab er like effektiv som andre godkjente høyeffektive MS-behandlinger. Formelle sikkerhetsdata mangler også. Vi vil utføre en prospektiv randomisert åpen ikke-underlegenhetsstudie med blindet endepunkt. Vårt hovedmål er å undersøke om behandling med rituksimab er ikke-underlegen til behandling med cladribin ved attakkvis MS. 264 MS-pasienter i alderen 18-65 år med attakkvis MS vil bli rekruttert fra 11 sentre og fulgt for 96 uker. Det primære endepunktet er forskjell i nye eller økende T2-lesjoner mellom gruppene. Videre vil vi undersøke nye biomarkører i blod og bildediagnostikk, for å på sikt å kunne skaffe verktøy for å tilby persontilpasset MS-behandling. Til slutt vil vi evaluere de helseøkonomiske konsekvensene av de to behandlingsmulighetene. Studien vil hjelpe klinikere og pasienter i fremtidige behandlingsvalg ved MS og kan potensielt ha stor innvirkning på kostnadene for fremtidig MS-behandling.

Multiple sclerosis (MS) is a serious and prevalent central nervous system disease with no curative treatment. Recent research indicates that B-cell immunosuppression and pulsed immune reconstitution therapy both are promising treatment strategies for this devastating disease. The choice of therapy in MS is a challenge to both patients and clinicians in the absence of comparative pharmaceutical studies and valid biomarkers. Modern MS treatment has also high direct costs, which is an obstacle to treatment availability in many parts of the world. This study will answer the yet unaddressed research question of whether to recommend B-cell immunosuppression or pulsed immune reconstitution therapy to MS patients with highly active disease. This will be the first prospective open-label blinded endpoint (PROBE) multi-centre non-inferiority study of MS treatment in Norway, comparing a recently introduced choice of treatment in highly active MS disease (cladribine) with a promising off-label therapy (rituximab). Neurologists in Norway will recruit MS patients who are in need of highly effective disease modulatory treatment. Consenting patients will be randomized to cladribine or rituximab. A total of 288 patients will be recruited during the first two years, each followed for 96 weeks with a total trial period of four years. The primary endpoint is difference in numbers of new magnetic resonance imaging (MRI) T2 lesions after 96 weeks of treatment, and secondary outcomes are disease activity and disability progression assessed by clinical and MRI assessments, neurofilament analysis, patient reported outcome measures and health economy analyses. Using this strategy, the study aims to identify the overall differences between these two therapies and also study the role of new biomarkers, in order to guide clinical practice towards an improved evidence-based, cost-effective personalized MS treatment.

Aktivitet:

BEHANDLING-God og treffsikker diagnostikk, behandling og rehabilitering