GLIX1 - A new drug to treat glioblastoma multiforme (GBM)

Glioblastoma multiforme er det høyeste globale udekkede behovet innen onkologi. Glioblastoma multiforme (GBM) er den 17. største årsaken til kreft og den nest viktigste årsaken til kreft hos barn. På grunn av sin aggressive natur resulterer en diagnose med GBM i alvorlig reduksjon i livskvalitet, og sykdommen forårsaker raskt død. GBM er en ledende dødsårsak hos barn, nest etter trafikkskader i Vest-Europa og den tredje viktigste årsaken til barnedød i USA. Gjennom et tiår med vitenskapelig forskning på DNA-basemodifikasjoner ved Oslo universitetssykehus, identifiserte vår sjefforsker og hans forskningsgruppe en tidligere ukjent reguleringsmekanisme for cellesyklus som pekte mot en ny DNA-replikasjonsreguleringsvei. Teamet utnyttet denne veien for å identifisere svært spesifikke antitumormedisiner og identifiserte noen få molekyler. En av disse molekylene viste seg å være spesielt god til å drepe GBM-svulster - GLIX1. Forskningsgruppen ledet det grunnleggende arbeidet som førte til innlevering av patentbeskyttelse for denne familien av forbindelser. Gitt den meget positive og nylige utviklingen av GLIX1, tar Hemispherian nå sikte på å fremme dette legemidlet ved hjelp av en medisin-diagnostisk medutviklingsstrategi. Vi vil søke etter nye biomarkører som kan veilede kliniske utviklingsfaser. Etter fullføring av de prekliniske studiene vil GLIX1 gå inn i kliniske studier for behandling av GBM. Hemispherians langsiktige visjon er å kommersialisere en pasientsentrert tilnærming, ved å kombinere terapibeslutninger med molekylær innsikt -- et første i sitt slag medisin kombinert med det respektive diagnostiske verktøyet. Dette prosjektet er av strategisk betydning for Hemispherian. FoU-utfallet av dette prosjektet vil være en preklinisk validert ny legemiddelkandidat for GBM (medikamentell og følgesvenn diagnostisk analyse), klar for kliniske studier på mennesker (kliniske fase I-studier).

Actual outcomes: 1) A class of biomarkers that allow us to distinguish between GLIX1 sensitive and resistant cancers. 2) A biomarker that can identify patient samples that are more likely to benefit from GLIX1 treatment. 3) A cost effective production process for synthesising GLIX1. 4) Progressing towards fulfilling all safety requirements for initiating clinical trials in the EU/US.

Today, patients diagnosed with glioblastoma (GBM) have limited treatment options. The current standard of care for GBM treatment is a combination of surgical resection, radiation, and one or more courses of generally ineffective chemotherapy. With the currently available treatment, the median overall survival of GBM patients is 13.9 months with 2-year survival of 22.5% and 5-year survival of 5.3%. Compounding the poor patient survival rates, currently available treatments often cause debilitating side-effects, resulting in poor quality of life. This poor patient survival rate and horrendous end-of-life quality highlights an urgent need to identify novel strategies to target GBM. Through a decade of scientific research Hemispherian AS (HEMI) identified a molecule (GLIX1) that targets DNA replication and has been shown to kill GBM tumours. Furthermore, this molecule showed no side-effects and indicate a striking reduction in tumour mass or even total remission. Building on very positive results and milestones reached until today, HEMI aims now to further advance the GLIX1 development by using a drug-diagnostic co-development model strategy, searching for new biomarkers that can guide clinical development phases, while also conducting preclinical studies, to determine if GLIX1 is safe for initial use in humans. To enable this work HEMI will lead a consortium of world-class partners (OUH, NTNU, UIO). HEMI’s long term vision is to commercialize a patient-centric approach, by combining therapy decisions with molecular insights, a first-of-a-kind drug combined with the respective diagnostic tool. Funding from IPN programme would allow the participating SME to strengthen its current market position, expanding its vision of bringing a new and effective drug to the oncology market.